11月23日下午，第三届博鳌国际药械真实世界研究大会主题活动之一——“真实世界研究与药品临床评价”主题活动举行。该活动吸引了众多听众，不仅会议室内座无虚席、站满了听众，甚至门外的直播大屏前都有嘉宾驻足观看。

　　本场主题活动汇聚了众多国内外知名专家学者，从药物研发和监管等视角分享了真实世界数据用于支持药物研发和监管决策的实践经验和相关思考。与会专家认为，在探索研究过程中，各相关方要注重真实世界数据（RWD）的质量，只有形成高质量的真实世界证据（RWE），才能为药物研发和监管决策提供决策价值。

　　我国指南体系较为完善

　　国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）统计与临床药理学部部长王骏介绍，2018年药审中心启动真实世界研究相关工作以来，已发布9项技术指导原则，初步建立起真实世界研究的指导原则框架体系。

　　“在我国真实世界研究相关指南体系中，RWD和RWE相当于两条腿，真实世界研究设计以及与监管方的沟通交流相当于插上了两个翅膀，进而向罕见病、肿瘤、儿童药物、中药等不同应用领域延展。”海南乐城真实世界研究院执行院长陈平雁表示。

　　陈平雁比较了美国食品药品管理局（FDA）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）、欧洲药品管理局（EMA）等国际药物研发真实世界研究相关指南。他指出，这些指南各有优势和不足。我国形成了比较完善的药物研发真实世界研究相关指南体系，适用范围覆盖全周期，特别是中药真实世界研究独具特色。但我国真实世界研究在药品安全性评价方面尚显不足。

　　王骏介绍，除了研究制定相关指导原则，药审中心还不断加强监管科学课题研究，与海南乐城真实世界研究院合作开展课题“我国药物真实世界研究监管指南体系融入国际协调的研究”，积极探索参与ICH的真实世界研究相关议题的制定工作，将我国的指南体系融入ICH指南，探索我国监管指南的国际化路径。

　　在ICH协调过程中，药审中心深度参与M14工作组和RWE新议题讨论组工作，并组织国内学术界、制药工业界参与国际标准的制定。

　　与会专家均提出，数据来源及质量是国内真实世界研究实践的一大挑战。王骏表示，目前，开展真实世界研究面临的首要挑战是RWD在质、量和可及性方面难以有效支持监管决策所需要的临床证据。疾病登记数据质量相对较好，是RWD的重要来源之一。因此，11月15日，药审中心发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》。

　　药审中心什么情况下可以接受RWE？对此，王骏回应，审评对RWE路径的接受程度主要取决于三点，包括研究结果是作为关键证据还是支持证据、数据来源与质量是否可靠、方案的科学合理性。

　　“下一步，药审中心将继续推进RWE支持研发与审评的实践，与业界共同努力，丰富数据来源，提高数据质量；进一步完善指导原则体系，在ICH国际协调方面贡献中国的实践经验。”王骏表示。

　　RWE/RWD提供决策价值

　　“RWE/RWD在药物生命周期的不同阶段均可发挥作用，提供决策价值。”礼来价值、证据和健康结果研究部门高级总监吴婷说。

　　吴婷表示，在研发阶段，RWE/RWD可以提供研发洞见和临床试验支持，通过疾病自然史、患者治疗模式等研究为药物开发提供信息等。从监管角度来说，RWE/RWD可以为监管决策和审批提供支持，针对已上市药物扩展适应证或说明书标签修改，可提供安全性和有效性的数据支持等。在上市和准入阶段，RWE/RWD可以提供药物上市后疗效和安全性等证据；使用RWD开展卫生技术评估和药物经济学/健康结果研究，优化市场准入和医保策略等。

　　“高质量的RWD是开展真实世界研究的基础，直接影响真实世界研究生成的证据强度。”武田全球药物价值证据负责人、副总裁KathleenGondek带来了数据可靠性、研究设计和数据整合等挑战的视角，并介绍了武田研发的真实世界数据卓越中心（RWDCoE）通过优化数据使用和提供培训来支持RWD驱动的实践经验。

　　司库奇尤单抗是我国首个用于治疗银屑病的靶向IL-17A的生物制剂。海南博鳌超级医院皮肤医学中心领衔专家张学军以司库奇尤单抗为例，介绍了皮肤靶向药物RWD研究的实践。2015年，司库奇尤单抗经FDA批准上市，用于治疗银屑病和银屑病关节炎。2018年，海南博鳌超级医院先行先试，首次对我国银屑病患者使用司库奇尤单抗进行真实世界研究。2019年，该药在我国获批上市，惠及我国50多万银屑病患者。

　　山东省公共卫生临床中心神经内科主任张清华围绕重症肌无力（MG）药物治疗和真实世界研究进行分享。他介绍，2023年6月，艾加莫德α注射液在我国获批上市，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。为评估其在中国MG患者中的真实世界疗效和安全性，由中国罕见病联盟重症肌无力协作组牵头开展了一项艾加莫德α注射液治疗gMG患者的中国多中心真实世界队列研究。该研究纳入了MuSK抗体阳性、血清抗体阴性、急性加重和重症肌无力危象患者，这几类患者在此前全球多中心的Ⅲ期ADAPT研究中未充分纳入，填补了相关研究数据的空白。

　　“诸多靶向生物制剂在中国取得了治疗重症肌无力的适应证，也正在为临床患者带来获益。期待有更多的真实世界研究可以进一步明确药物的作用疗效、适用人群，让治疗更加精准。”张清华说。

(责任编辑：赵晓菲)