1月2日，国家药监局药审中心网站公布将ALXN2350注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目，全文如下。

关于将ALXN2350注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知

　　依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将ALXN2350注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

　　品种名称：ALXN2350注射液

　　申报单位：阿斯利康全球研发（中国）有限公司

　　适应症：成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗

　　申报阶段：A阶段-研发立项阶段

　　工作要点：通过对中国患者和医生调研（访谈），收集并验证患者体验数据（PED），以深入了解DCM疾病诊疗实际和患者需求，指导研发策略。拟进一步开展前瞻性疾病自然史研究。

　　国家药品监督管理局药品审评中心

　　2025年1月2日

(责任编辑：常靖婕)