2024年11月中美欧批准上市的新药中，中国批准上市的新药数量最多，为5款，其中有2款是我国自主研发的新药；美国批准3款新药上市；欧盟批准2款新药上市。

　　中国批准五款新药上市

　　2024年11月，我国批准了5款新药上市。其中，根据Pharmadigger数据库，格索雷塞、芦康沙妥珠单抗为全球范围内首次获批，且均为我国自主研发的新药。

　　格索雷塞（商品名：安方宁）是正大天晴与益方生物合作研发的一款新型、高效的KRAS G12C抑制剂，可以选择性、不可逆地结合KRAS G12C突变蛋白，使其处于失活状态。KRAS是最常出现突变的致癌基因之一，它的突变不仅能直接促进肿瘤细胞的生存和增殖，还能够对肿瘤微环境产生影响。该药本次获批主要是基于一项关键Ⅱ期单臂临床研究D1553-102。数据显示，在经抗PD-(L)1治疗和含铂化疗后的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，约一半患者使用格索雷塞治疗后获得客观缓解，约90%的患者获得疾病控制，中位无进展生存期为7.6个月。

　　盐酸佐利替尼（商品名：泽瑞尼）是江苏晨泰医药科技有限公司从阿斯利康引进的一种可逆的新一代表皮生长因子受体激活突变（L858R和Exon 19Del）酪氨酸激酶活性抑制剂，用于治疗伴中枢神经系统（CNS）转移的表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变晚期NSCLC。该药具有完全穿透血脑屏障的能力。本次获批是基于一项针对伴有CNS转移的EGFR敏感突变NSCLC患者的随机、开放、国际多中心Ⅰ/Ⅱ期临床研究结果。结果显示，与对照组相比，佐利替尼组的中位无进展生存期明显更长。

　　贝组替凡（商品名：维利瑞）是默沙东研发的一款选择性新型口服缺氧诱导因子（HIF-2α）抑制剂。在缺乏VHL基因的肾癌细胞中，抑制HIF蛋白（一种能够激活动物细胞中多个对缺氧环境产生反应的基因的蛋白）的功能可以成功阻止肿瘤的生长。贝组替凡于2021年8月在美国获批上市，成为美国食品药品管理局（FDA）加速批准的首个HIF-2α抑制剂。在美国治疗VHL病相关癌症的Ⅱ期临床试验中，约50%的VHL病相关肾细胞癌患者获得了客观缓解，且所有缓解患者的随访期均超过18个月；24例可评估的CNS血管母细胞瘤患者中约60%获得了客观缓解；12例可评估的胰腺神经内分泌肿瘤患者中约80%获得了客观缓解。

　　索米妥昔单抗（商品名：爱拉赫）是杭州中美华东制药有限公司（以下简称中美华东）从ImmunoGen公司（目前已被艾伯维收购）引进的针对叶酸受体α（FRα）靶点的抗体偶联药物（ADC），由FRα结合抗体、可裂解的连接子和美登木素生物碱DM4组成。中美华东拥有该产品在大中华区的独家临床开发及商业化权益。该药已于2022年获美国FDA加速批准上市。

　　芦康沙妥珠单抗（商品名：佳泰莱）是科伦博泰研发的靶向TROP2的ADC药物，由靶向TROP2的人源化单克隆抗体、可酶促裂解的Linker连接着新型拓扑异构酶I抑制剂组合而成，用于既往至少接受过两种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。三阴性乳腺癌约占所有乳腺癌的15%~20%，复发转移率高，预后较其他乳腺癌类型差。目前，三阴性乳腺癌的治疗仍以化疗为主，治疗生存获益有限。该药本次获批是基于一项名为OptiTROP-Breast01的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，与化疗相比，芦康沙妥珠单抗在无进展生存期和总生存期上均有显著统计学意义和临床意义的改善。科伦博泰此前已独家许可默沙东在大中华区以外开发、使用、制造及商业化芦康沙妥珠单抗。

　　美国批准三款新药上市

　　2024年11月，美国共批准上市3款新药。根据Pharmadigger数据库，其均为全球范围内首次获批。

　　Revumenib（商品名：Revuforj）是Syndax制药研发的一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，也是全球范围内首次获批的menin抑制剂。KMT2A基因重排（KMT2Ar）可能会导致侵袭性急性白血病，其预后极差且复发率高。据估计，超过95%的KMT2Ar急性白血病患者携带KMT2A易位（一种染色体的一部分断裂后与另一染色体融合的重排类型）。该药本次获批是基于一项名为AUGMENT-101的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。研究结果显示，在104名可评估的患者中，有约21%的患者达到完全缓解（CR）及部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。获得CR/CRh患者的中位缓解持续时间为6.4个月。

　　Zanidatamab（商品名：Ziihera）是Jazz制药和Zymeworks合作研发的HER2靶向双特异性抗体，是一种基于Zymeworks Azymetric平台的双特异性抗体，可同时结合两个非重叠的HER2表位（即双互补位结合）。该药是FDA批准的首个，也是唯一一个用于治疗HER2阳性胆道癌的HER2双抗。该药此次获批是基于名为HERIZON-BTC-01的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。结果显示，在80名可评估患者中，41.3%的患者达到了临床缓解，中位无进展生存期为5.5个月。另外，值得注意的是，2018年11月，百济神州与Zymeworks达成协议，获得了包括Zanidatamab在内的多个产品在亚太地区（除日本外）的开发和商业化权益。

　　Acoramidis（商品名：Attruby）是BridgeBio制药研发的一种新一代口服、强效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。它通过模拟TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体结构，从而防止有毒性的淀粉样蛋白产生。TTR由肝脏合成，在血液中负责转运视甲状腺素和黄醇结合蛋白-维生素A复合物。正常情况下，TTR以四聚体形式存在，但当其解离为单体并错误折叠为淀粉样物质沉积在心肌间质时，便会导致心肌病变。该药此次获批是基于Ⅲ期临床试验ATTRibute-CM。结果显示，与安慰剂组相比，Acoramidis治疗组在第30个月时，全因死亡率和心血管相关住院事件发生率降低了42%。

　　欧盟批准两款新药上市

　　2024年11月，欧盟批准了2款新药上市，根据Pharmadigger数据库，均非全球首次批准。

　　Mirvetuximab soravtansine（商品名：Elahere）是艾伯维通过收购ImmunoGen获得的一种FRα靶向ADC，用于治疗FRα阳性、铂类耐药的高级别浆液性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌药物。该药此前已于2022年在美国获批上市。

　　Marstacimab（商品名：Hympavzi）是辉瑞研发的靶向抗组织因子（TFPI）全人源单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，负责抑制过度凝血并维持止血平衡。过度活跃的TFPI会抑制正常的凝血过程，Marstacimab通过抑制TFPI能够增强凝血功能，减少出血事件。该药已于2024年10月在美国获批上市。

　　（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：张可欣)